Uued ravimid, mille USA FDA võib detsembris heaks kiita
Toimeaine: Lerodalcibep
Näidustused: primaarne hüperlipideemia, aterosklerootiline kardiovaskulaarne haigus (ASCVD)
Ettevõtte nimi: LIB Therapeutics
Lerodalcibep on PCSK9-le suunatud inhibiitor, millel on toatemperatuuril pikaajaline stabiilsus. Selle väljatöötamise eesmärk on pakkuda patsientidele mugavamat, igakuist ja iseseisvat nahaaluse süstimise raviplaani. Molekulaarse tüübi poolest on Lerodalcibep väike sidumisvalk (SBP) ja selle PCSK9 sihtmärgiks olev sidumisdomeen on konstrueeritud peptiid, mis suudab seonduda inimese PCSK9 valguga kõrge afiinsusega sub nanomolaarsel tasemel. Lisaks pikendab lerodaltsibep inimese seerumi albumiiniga (HSA) sulandudes oluliselt oma plasma poolväärtusaega, ulatudes 12–15 päevani.
Toimeaine: etripamiil
Näidustus: paroksüsmaalne supraventrikulaarne tahhükardia (PSVT)
Ettevõtte nimi: Milestone Pharmaceuticals
Etripamiil on kiiretoimeline mitte-dihüdropüridiin L--tüüpi kaltsiumikanali blokaator (CCB), mille on välja töötanud Milestone Pharmaceuticals PSVT ja teiste arütmiate raviks. Ninaspreina saavad etripamiili ninasprei patsiendid ise manustada igal ajal ja igal pool, millega loodetakse kanda praegu erakorraliselt kättesaadavad ravimeetodid koju ja pakkuda patsientidele kiiremaid ravimeetodeid. 2021. aasta mais sõlmis Jixing Pharmaceutical Milestone'iga eksklusiivse litsentsi- ja koostöölepingu, saades ainuõigused etrapamiili arendamiseks ja turustamiseks Suur-Hiinas.
Toimeaine: Reproxalap
Näidustus: kuiva silmahaigus (DED)
Ettevõtte nimi: AbbVie, Aldeyra Therapeutics
Reproxalap on potentsiaalne "klassi esimene" väljatöötamisel olev väikese molekuliga aktiivne aldehüüdi inhibiitor. Aktiivsete aldehüüdide sisaldus võib suureneda silma- või süsteemse põletiku korral, põhjustades silmapõletikku, pisaraerituse vähenemist, silmade punetust ja muutusi pisarate lipiidide koostises. Paljudel kuiva silma sündroomiga patsientidel on aktiivsete aldehüüdide sisaldus kõrge.
Toimeaine: Depemokimab
Näidustused: Eosinofiilne astma, krooniline sinusiit koos ninapolüüpidega
Ettevõtte nimi: GSK
Depemokimab on väljatöötamisel ülipika toimeajaga bioloogiline toode, mille sihtmärgiks on interleukiin-5 (IL-5). Depemokimab võib seostuda kõrge afiinsusega IL-5-ga ja seda manustatakse iga kuue kuu järel raskete astmahaigete raviks. IL-5 on 2. tüüpi põletiku võtmetsütokiin. Rohkem kui 80% rasketest astmahaigetest on põhjustatud II tüüpi põletikust, millega kaasneb eosinofiilide taseme tõus ja seisundi ettearvamatu halvenemine.
Toimeaine: Narsoplimab
Näidustus: trombootiline mikrovaskulaarne haigus, mis on seotud vereloome tüvirakkude siirdamisega (TA-TMA)
Ettevõtte nimi: Omros
Narsoplimab (tuntud ka kui OMS721) on täielikult inimese monoklonaalne antikeha, mis on suunatud MASP-2-le, mis toimib komplemendi lektiini rajal efektorensüümina ja on uuenduslik põletikueelse valgu sihtmärk. Väärib märkimist, et on näidatud, et MASP-2 inhibeerimine säilitab antikehast sõltuva klassikalise komplemendi aktiveerimise raja täieliku funktsiooni, mis on omandatud immuunvastuse võtmekomponent. FDA on andnud TA-TMA-le ravimi läbimurderavi määramise ja harva kasutatava ravimi staatuse. Euroopa Ravimiamet (EMA) on kinnitanud ka oma harva kasutatavate ravimite kvalifikatsiooni vereloome tüvirakkude siirdamise raviks.
Toimeaine: Aficamten
Näidustus: obstruktiivne hüpertroofiline kardiomüopaatia (HCM)
Ettevõtte nimi: Cytokinetics
Aficamten on väljatöötamisel ja potentsiaalne "klassi parim" selektiivne väikese molekuliga südame müosiini inhibiitor. Aficamteni eesmärk on vähendada aktiivsete aktiini müosiini ristsiduvate sildade arvu igas südametsüklis, pärssides seeläbi HCM-iga seotud liigseid müokardi kontraktsioone. Prekliinilistes mudelites vähendab aficamteen müokardi kontraktiilsust, seondudes otseselt südame müosiini ainulaadse selektiivse konformatsioonilise sidumissaidiga, takistades seeläbi müosiini jõudmist jõudu tekitavasse olekusse. USA FDA ja Hiina riiklik meditsiinitoodete administratsioon (NMPA) on Aficamtenile andnud läbimurdelise ravi tunnustuse sümptomaatilise obstruktiivse HCM-i raviks.
Toimeaine: Relacorilant
Näidustus: endogeenne hüperkortisolism (Cushingi sündroom)
Ettevõtte nimi: Corcept Therapeutics
Relacorilant on suukaudne, potentsiaalselt "klassis esimene" selektiivne glükokortikoidiretseptori (GR) antagonist, mis reguleerib kortisooli aktiivsust, seondudes pigem GR-ga kui teiste organismi hormooniretseptoritega. Sellele ravile on nii FDA kui ka Euroopa Komisjon andnud harva kasutatava ravimi staatuse hüperkortisolismi raviks ning Euroopa Komisjon on andnud sellele harva kasutatava ravimi staatuse munasarjavähi raviks.
Toimeaine: zoliflodatsiin
Näidustus: Lihtne gonorröa
Ettevõtte nimi: Innoviva Specialty Therapeutics
Zoliflodatsiin on potentsiaalne "esimese klassi" suukaudne spiropürimidiintiooni antibiootikum, millel on ainulaadne toimemehhanism. See võib pärssida peamist bakteriaalset ensüümi, mida nimetatakse II tüüpi topoisomeraasiks, mis on bakterite funktsiooni ja paljunemise jaoks ülioluline. Varasemad in vitro uuringud on näidanud, et see on aktiivne Neisseria gonorrhoeae multiresistentsete -ravimite tüvede, sealhulgas tseftriaksooni ja asitromütsiini suhtes resistentsete tüvede vastu, ning ei arenda ristresistentsust teiste antibiootikumidega.
