Toimeained: Tabelecleucel (tab-cel)
Näidustus: siirdamisjärgne lümfoproliferatiivne haigus (PTLD) koos Epstein Barri viiruse (EBV) positiivsusega
ettevõtte nimi: Atara Biotherapeutics
Tab cel on allogeenne, "täpp-tüüpi" EBV-spetsiifiline T-rakuline immunoteraapia, mille eesmärk on EBV-ga nakatunud rakkude sihtimine ja elimineerimine. USA FDA on andnud Tab celile läbimurdelise ravi nimetuse rituksimabiresistentse EBV-positiivse PTLD raviks. 2023. aasta novembris jõudsid Pierre Fabre Laboratories ja Atara Biotherapeutics koostööleppele ning Pierre Fabre Laboratories omandas tab celi globaalsed arendus- ja turustamisõigused.
Toimeained: Elamipretiid
Näidustus: Barthi sündroom
ettevõtte nimi: Stealth Biotherapeutics
Elamipretiid on peptiidühend, mis suudab kergesti tungida läbi rakumembraani, sihtida sisemist mitokondriaalset membraani ja seonduda pöörduvalt kardiolipiiniga. Prekliinilistes või kliinilistes uuringutes on täheldatud, et see ravi võib suurendada mitokondriaalset hingamist, parandada elektronide kohaletoimetamise ahela funktsiooni ja ATP teket ning vähendada patogeensete reaktiivsete hapnikuliikide (ROS) teket. On näidatud, et see elamipretiidi kardiolipiini sidumine normaliseerib mitokondriaalse sisemembraani struktuuri, parandades seeläbi mitokondriaalset funktsiooni.
Toimeained: Suzetrigiin
Näidustus: äge valu
ettevõtte nimi: Vertex Pharmaceuticals
Suzetrigiin on suukaudne selektiivne NaV1.8 inhibiitor, millel on võrreldes teiste NaV ioonikanalitega kõrge selektiivsus NaV1.8 suhtes. NaV1.8 on pingest sõltuv naatriumikanal, mis mängib perifeerses närvisüsteemis valusignaali ülekandes kriitilist rolli. See on valuravi sihtmärk, mis on geneetiliselt valideeritud. Vertexi strateegia on välja töötada uusi ravimitüüpe, inhibeerides selektiivselt NaV1.8. Võrreldes opioidravimitega võivad need pakkuda paremat valuvaigistavat toimet, vältides samal ajal kõrvaltoimeid, nagu sõltuvus.
