Ionis kavatseb esitada selle uuringu täielikud andmed eelseisval teaduskonverentsil. Vahepeal eeldatakse, et olezarseni 3. faasi põhi- ja Core2 uurimistulemused raskete hüpertriglütserideemia (SHTG) raviks kuulutatakse välja 2025. aasta kolmandas kvartalis.
Triglütseriidid on oluline rasvavorm, mis annab inimkehale energiat. Täiskasvanute jaoks peaks ideaalne triglütseriidide tase tavaliselt olema alla 150 mg\/dL ja selle väärtuse ületamine võib näidata hüpertriglütserideemia esinemist. Kui tase on üle 500 mg\/dL, peetakse seda tõsiseks hüpertriglütserideemiaks, mis on tavaline metaboolne kõrvalekalded. Ehkki on olemas standardravi, seisavad miljonid inimesed silmitsi ägeda pankreatiidi (AP) ja aterosklerootilise kardiovaskulaarse haiguse potentsiaalse eluohuga. SHTG -ga patsientidel, kelle triglütseriidide tase ületab 880 mg\/dl, eriti perekondliku klomikroni sündroomiga (FCS), on ägeda pankreatiidi tekkimise oht kõrgem.
Essence on globaalne, mitmekeskuseline, randomiseeritud, topeltpime, platseebokontrollitud 3. faasi uuring. Uuringus osales 1478 18 -aastast ja vanemat patsienti, kellel oli mõõdukas hüpertriglütserideemia, mida määratleti paastu triglütseriidide sisaldusena, mis on suurem või võrdne 150 mg\/dl<500 mg/dL and diagnosed or at risk of ASCVD. A small number of participants (9%) had fasting triglycerides ≥ 500 mg/dL at baseline. The study participants received at least four weeks of stable and optimized standard lipid-lowering therapy before screening. Participants were randomly assigned to receive subcutaneous injections of 50 mg (n=276) or 80 mg (n=832) olezarsen or placebo (n=369) every 4 weeks for 12 months.
Esmane tulemusnäitaja oli kõhu TG taseme protsendine muutus võrreldes platseeboga võrreldes algtaseme suhtes. Peamised sekundaarsed tulemusnäitajad hõlmavad patsientide TG taseme protsendi muutust 12 kuu jooksul, paastu TG -ga patsientide osakaal<150 mg/dL, and the percentage change in other lipid parameters relative to placebo during treatment.
Analüüs näitas, et uuring jõudis oma esmase tulemusnäitajani ja 6 kuu möödudes saavutasid 80 mg ja 50 mg annuse rühmad TG taseme languse vastavalt platseeboga võrreldes 61% ja 58% (P (P<0.0001). Olezarsen also achieved all key secondary endpoints in the study. The TG levels of the vast majority of participants decreased to<150mg/dL, reaching normal TG levels.
Olezarsen näitas oma uurimistöös head ohutust ja talutavuse omadusi. Olezarseni rühmas kõige levinumad raviga seotud kõrvaltoimed olid süstimiskoha reaktsioonid, mis toimusid kõrgema kiirusega kui platseeborühmas ja olid enamasti kerged.
Olezarsen on antisenss-oligonukleotiidravi, mille eesmärk on pärssida keha apolipoproteiini C-III tootmist (APOC-III, maksas toodetud valk, mis reguleerib TG metabolismi veres). USA FDA andis orbude staatuse ja läbimurdelise ravi määramise (BTD) sellele ravile 2024. aasta veebruaris ning kiitis heaks selle kasutamise dieedi kontrolli adjuvandi teraapiana, et vähendada detsembris perekondliku chylomicroni sündroomiga täiskasvanud patsientide triglütseriidide vähendamiseks.
