Canbi  Pharma  Tehnika  Piiratud

Esimene! FDA kiidab heaks täpitüüpi rakuteraapia

Dec 20, 2024

Steroidravile vastupidav äge transplantaat-peremehe-vastu haigus on tõsine ja potentsiaalselt eluohtlik tüsistus, mis tekib tavaliselt pärast allogeenset vereloome tüvirakkude siirdamist (allo HSCT). Allo HSCT korral saavad patsiendid tervetelt doonoritelt vereloome tüvirakke, et asendada oma tüvirakud ja genereerida uusi vererakke. Seda ravi kasutatakse tavaliselt teatud tüüpi verevähi, verehaiguste või immuunsüsteemi haiguste raviks.

 

Ryoncil on mesenhümaalne stroomarakk, mis on genereeritud allogeensest luuüdist, mis reguleerib T-rakkude poolt vahendatud põletikulist vastust, pärssides T-rakkude proliferatsiooni ja vähendades põletikueelsete tsütokiinide ja interferoonide tootmist. Ryoncili ohutus ja efektiivsus kinnitati mitmekeskuselises üheharulises uuringus, milles osales 54 SR aGVHD-ga last, kellele tehti allo HSCT. Uuringus osalejad said Ryoncili intravenoosset infusiooni kaks korda nädalas kokku nelja nädala jooksul.

 

Efektiivsuse põhialuseks on remissiooni määr ja remissiooni kestus 28 päeva pärast ravi algust. Tulemused näitasid, et 16 osalejat (30%) saavutasid pärast 28-päevast Ryoncil-ravi täielikku remissiooni, samas kui 22 osalejat (41%) saavutasid osalise remissiooni.

 

Ryoncili kõige sagedasemad kõrvaltoimed on infektsioon, palavik, verejooks, turse, kõhuvalu ja hüpertensioon. Lisaks võivad pärast ravi tekkida tüsistused, nagu ülitundlikkusreaktsioonid, ägedad infusioonireaktsioonid, nakkushaiguste edasikandumine ja emakaväline koe moodustumine.

 

goTop