CTX on haruldane autosomaalne pärilik, progresseeruv kolesterooli metabolismi häire, mis mõjutab mitut kehaosa. CTX -is võib chenodeoksükoolhappe (CDCA) puudus põhjustada sapi alkoholide akumuleerumist, mis omakorda võib põhjustada toksilise kolesterooli kogunemist. Kolesterool on patsientide sümptomite koormuse ja haiguse progresseerumise peamine ajend, sealhulgas pöördumatu neuroloogiline düsfunktsioon. Ravimata jätmise korral võivad CTX -i patsientidel esineda sümptomeid, mis häirivad nende elu ja halvenevad aja jooksul, sealhulgas krooniline kõhulahtisus, kahepoolsed kataraktid noorukitel, ksantoomi tendineae ja neurodegeneratsioon.
See heakskiit põhineb peamiselt 3. faasi vastupidavuse uuringu positiivsetel tulemustel, milles hinnati CTEXLI efektiivsust CTX -ga täiskasvanud patsientidel. Uuring saavutas primaarse tulemusnäitaja, mis oli patsientide sapi alkoholi taseme väga statistiliselt oluline langus (P<0.0001). The ROSE study also showed that Ctexli treatment significantly improved the serum cholesterol levels of patients. The most common adverse events are diarrhea and headache, most of which are mild or moderate and are not considered treatment-related.
CtexLI tablettide toimeaine on chenodeoksükoolhape, looduslikult esinev sapipõies kiirguse põhjustatud läbipaistmatu sapikividega patsientide raviks.
